2026年8月18日，云舟生物和致力于利用人工智能推动病毒载体工程创新的Lir Therapeutics宣布达成战略合作。双方将整合各自的技术优势，利用人工智能，共同开展AAV衣壳优化，在提升生物学性能的同时，进一步改善其可制造性和临床转化潜力，推动高潜力AAV的临床转化。
聚焦AAV开发的关键挑战
随着基因治疗的快速发展，AAV载体的组织靶向性和治疗效力不断提升，但许多具有潜力的衣壳仍难以从早期研发走向临床。其中一个重要的挑战便是生物学性能和可制造性之间难以平衡。
一些具有良好组织嗜性或递送效力的衣壳，一经放大生产，就会面临产量、工艺稳定性和终产品质量等问题；而对生物学性能的优化，有时也意味着更高的剂量和更复杂的生产要求。
如何在提升生物学性能的同时，兼顾生产效率、终产品质量和临床转化能力，是当前AAV研发的重要课题。
基于这一共识，云舟生物和Lir Therapeutics的此次合作将可制造性纳入早期载体设计阶段的重要考虑因素，在优化生物学性能的同时，同步评估其生产和开发潜力，从源头平衡性能和量产能力。
AI赋能高潜力衣壳优化
此次合作将把云舟生物在AAV发现、衣壳工程、工艺开发和GMP生产方面的专业能力，和Lir Therapeutics自主研发的nAAVigator®人工智能平台相结合。
按合作计划，Lir Therapeutics将利用其AI驱动的nAAVigator®平台及"环内实验"（lab-in-the-loop）优化流程，对云舟生物DeepCap™平台发现的部分高潜力AAV衣壳进行进一步优化。
双方不会从头设计全新的衣壳，而是对已展现出生物学潜力的高性能衣壳进行优化：在保持或进一步提升其治疗性能的同时，通过工程改造，改善其可制造性。
双方将重点围绕以下方向开展衣壳优化：
• 提升生产效率与工艺稳健性
• 提高完整衣壳产量及终产品质量
• 降低潜在治疗剂量
• 增强组织特异性，减少脱靶递送及免疫识别
Lir Therapeutics将计算蛋白质工程与实验验证相结合，通过此次合作，双方将进一步推动nAAVigator®平台的快速迭代优化，形成AI设计、实验验证与制造评估的闭环，从生物学性能、生产开发到临床转化等多个维度同步提升AAV衣壳性能。
加速AAV的临床转化
云舟生物首席科学家蓝田博士表示："基因治疗需要的不只是性能更好的AAV衣壳，更需要能够真正走向临床、惠及患者的衣壳。许多具有潜力的载体在进入生产和临床阶段后，往往会面临新的挑战。通过我们在衣壳工程和临床转化开发方面的经验与Lir Therapeutics的AI平台相结合，我们希望更早地解决这些问题，开发能够贯穿整个研发流程、满足临床转化需求的载体。"
Lir Therapeutics首席执行官Killian Hanlon表示："AI的价值最终需要通过解决真实的生物学问题来体现。Lir致力于解决基因治疗面临的关键挑战，包括降低给药剂量、提升组织靶向性和实现免疫逃逸，彻底革新病毒载体工程。同时，我们很高兴与云舟生物开展合作，并进一步验证AI驱动的设计如何帮助具有临床潜力的AAV衣壳在生物学功能、可制造性和转化潜力等多个方面实现优化。"
随着人工智能在CGT领域的应用越来越广泛，两家公司都认为，未来的重大突破，将诞生于计算设计、实验研发能力和真实开发经验的深度结合，此次合作正是基于这一理念。
双方将针对特定治疗领域，对多个高潜力候选衣壳进行AI辅助的迭代工程改造、实验验证与生产评估，持续优化载体性能。相关数据也将用于进一步完善云舟生物的AAV衣壳产品组合，并为双方未来开展更多治疗领域的合作创造新的机会。
通过此次合作，云舟生物和Lir Therapeutics也将探索更加一体化的AAV开发模式，从研发早期，就同步考虑生物学性能、可制造性与临床转化，推动具有潜力的AAV衣壳更快走向临床。
真正优秀的载体，不仅要在实验室中表现出色，更需要能够稳定生产、实现规模化开发，并最终满足临床转化需求。
关于Lir Therapeutics
Lir Therapeutics是一家专注于病毒载体工程的TechBio公司，通过nAAVigator®AI平台与高度集成的"实验室闭环"开发体系，致力于开发新一代病毒载体。Lir以AAV为起点，通过AI驱动的整体性方法对病毒进行系统优化，重点解决基因治疗领域面临的高剂量、脱靶效应和预存免疫原性等挑战，并与基因治疗企业开展合作，共同开发或优化病毒载体，推动更高效、更安全的基因药物研发。
关于VectorBuilder云舟生物
VectorBuilder云舟生物是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，在全球设有10余家子公司和办事处，2023年晋升为全球独角兽企业。
云舟生物独创"载体家"平台，开启了个性化基因载体的商品化时代；目前已赋能全球130多个国家和地区，为超过7000家知名科研院校和制药公司提供服务，在QS前100高校的客户覆盖率达到了90%，全球TOP30药企的客户覆盖率亦超过90%，产品成果的全球文献引用量逾10,000篇。
云舟生物的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区，已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究，其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心临床试验。
云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，为行业和世界创造不可取代的价值。
